汤永民教授
教授，主任医师，博士生导师，浙江大医院血液科肿瘤中心主任
美国ECFMG执业医师资格证
中国抗癌协会小儿肿瘤专委会主任委员
国家儿童白血病诊治研究专家委员会委员
国家儿科中心儿童血液肿瘤联盟副主任委员
第16届中华医学会儿科分会小儿血液学组副组长
浙江省小儿血液学组组长
浙江省儿童白血病诊治技术研究中心副主任
浙江省医学会血液学会副主任委员
浙江省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会副主任委员
浙江省医师协会血液学分会副会长
中国医师协会儿科医师分会小儿血液肿瘤专业委员会委员兼秘书长
中国医药生物技术协会单克隆抗体专委会第三届委员会常务委员
浙江省抗癌协会第七届理事会理事
浙江省抗癌协会第七届血液淋巴肿瘤专业委员会副主任委员
《PediatricBloodCancer》编委《WorldJournalofPediatrics》编委《AmericanJournalofbloodresearch》编委《中华儿科杂志》编委
《中国实验血液学杂志》编委《中国小儿血液与肿瘤杂志》副总编
获得国家级、省部级科研项目19项,发表中英文余篇,SC余篇,省厅级成果4项,发明专利4项
中英文著作及高等医学教育儿科学教材编委9部
宋华教授
主任医师，血液肿瘤科副主任
擅长对儿科血液病如儿童白血病、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征、溶血性贫血及血小板减少性紫癜等儿童血友病的治疗和综合管理。在血液科常规治疗的基础上，有效的对儿童难治性恶性肿瘤、再生障碍性贫血、免疫缺陷开展了脐带血造血干细胞移植、亲缘异基因造血干细胞移植、非亲缘异基因造血干细胞移植和自体造血干细胞移植。
承担了省卫生厅和省教委课题各一项，参与相关的国家及省厅级课题10余项。在国家一、二级医学杂志上发表论文20余篇。
医脉通：首先能否请您介绍一下重型再生障碍性贫血（SAA）的治疗现状，目前SAA的治疗仍存在哪些未被满足的需求？
汤永民教授SAA导致的血象改变，尤其是白细胞水平、血小板水平的降低会造成严重的继发感染和出血性疾病，因此SAA是目前临床上的一道难题，仍需要花费较多的时间探索疾病的治疗。目前SAA的治疗主要采用两种方式，分别是IST和造血干细胞移植。对于SAA患儿，IST是首选治疗方式，主要采用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢菌素A（CsA）的标准IST方案。该方案在SAA患儿中缓解率约为50%，仅有约30%的患儿能够通过IST治疗达到治愈，大部分患儿仍需要接受造血干细胞移植的治疗。
SAA患儿接受造血干细胞移植的疗效取决于移植的技术水平和配型的匹配程度，约70%-90%的SAA患儿可以通过造血干细胞移植获得治愈。虽然造血干细胞移植疗效较好，但造血干细胞移植也具有较大的风险，SAA患儿可能出现移植失败、疾病复发，甚至出现严重的并发症导致死亡。如何改善对标准IST方案疗效不佳的SAA患儿的治疗，是目前SAA治疗面临的一个挑战。医脉通：浙江大医院开展的一项研究对标准IST方案联合血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕在SAA患儿中的疗效进行了探索。能否请您介绍一下该研究的特点？
汤永民教授血小板水平是SAA治疗过程中的重要指标，血小板水平的持续降低会产生*副反应，引发严重出血等并发症，严重情况下可能出现导致患儿死亡的颅内出血。SAA治疗过程中需要对血小板水平的降低采取积极地治疗，虽然SAA治疗过程中会进行血小板输注，但无法完全解决血小板水平降低的问题。
近年来艾曲泊帕等血小板生成素受体激动剂相继问世，许多研究者开始探索SAA患儿IST方案治疗过程中加入艾曲泊帕等药物是否能够改善疗效。浙江大医院近年开展了一项回顾性对照研究，对比了标准IST方案基础上联合艾曲泊帕和标准IST在SAA患儿之间的疗效。经过长期的随访，研究结果显示标准IST方案基础上联合艾曲泊帕展现出了较好的疗效，但是该联合方案需要一定的使用时间展现出治疗的有效性。SAA患儿接受标准IST方案联合艾曲泊帕治疗3个月后并没有展现出明显的疗效优势，但是该联合方案治疗6个月后展现了相比于标准IST方案更出色的疗效。该研究目前已在国外SCI期刊发布，初步证实了标准IST方案联合艾曲泊帕在SAA中的疗效。医脉通：浙江大医院开展的一项研究对标准IST方案联合艾曲泊帕在SAA患儿中的疗效进行了探索。能否请您介绍一下该研究的目的和期望得到的结果？
宋华教授SAA是一种可能危急患儿生命的疾病，目前治疗方法包括造血干细胞移植和IST，但部分SAA患儿对标准IST方案的疗效不佳，起效时间较慢，延长治疗时间。艾曲泊帕是一款血小板生成素受体激动剂，可提升SAA患儿的血小板水平、促进干细胞的增长和分化。浙江大医院开展的这项研究的目的为对比标准IST方案和该方案基础上联合艾曲泊帕在SAA患儿中的疗效，期望证实联合方案对SAA患儿的疗效提升，为IST疗效不佳的SAA患儿的提供新的治疗选择。
医脉通：实际研究过程中，艾曲泊帕联合标准IST的疗效和安全性如何？
宋华教授这项回顾性研究共纳入57例患儿，分别接受标准IST治疗（39例）或IST联合艾曲泊帕治疗（18例）。研究结果显示：治疗3个月后，联合方案组的ORR为77.7%，CR率为22.2%，而IST组的ORR为56.4%，CR率为12.8%。治疗6个月后，联合方案组94.4%的ORR和50%的CR率显著高于IST组的ORR（69.2%）和CR率（17.9%）（P＜0.05）。联合方案组常见的不良事件包括胆红素水平轻微至中度升高，轻度恶心、呕吐和头晕，这部分不良反应均通过对症治疗改善。没有患儿因为不良反应停药。标准IST中加入艾曲泊帕可以提升SSA患儿的血液学反应，安全性良好，研究结果支持标准IST联合艾曲泊帕在SSA患儿治疗中的使用。医脉通：标准IST联合艾曲泊帕可以给SAA患儿带来哪些临床获益？
宋华教授输血和感染情况是SAA疗效判断的重要指标，该回顾性研究结果显示：联合方案可以更早地帮助SAA患儿脱离输血依赖。研究中IST组患儿脱离红细胞输注的中位时间为51天，联合方案组为35天（p＜0.05）；IST组脱离血小板输注的中位时间为53天，联合方案组为38天（p＜0.05）。联合方案组中13例患儿在治疗1个月的情况下即可脱离输血依赖。此外，IST+EPAG组患儿治疗第8周时中位网织红细胞计数（ARC）相比于治疗前显著增加（1.36×/Lvs0.38×/L），患儿感染风险降低，住院期间抗感染治疗的花费减少。艾曲泊帕的治疗同时降低了SAA患儿后续治疗负担。IST组中12例患儿治疗后未达到缓解（NR），其中7例患儿后续需要进行移植治疗；而艾曲泊帕组的患儿疗效较好，没有患儿需要进行移植治疗。
医脉通：基于您团队这项研究结果，未来对IST联合艾曲泊帕方案在SAA中的使用还有哪些值得探索的方向？
汤永民教授浙江大医院开展的这项研究初步证实了IST联合艾曲泊帕方案在SAA中的疗效，结果令人振奋。但是该联合方案在国外相关研究中展现出的疗效仍存在争议。考虑到浙江大医院开展的这项回顾性研究时间跨度较大，病例数量也相对有限（仅纳入约57例患儿），未来希望能够开展一项前瞻性多中心研究，进一步验证IST联合艾曲泊帕方案在SAA患儿中的疗效。医脉通：鉴于艾曲泊帕在SAA患儿中的出色疗效，您对于未来艾曲泊帕的应用还有哪些展望？
汤永民教授首先，未来需要在SAA患儿中拓展更多的病例，进一步证实艾曲泊帕对SAA疗效的改善。其次，由于艾曲泊帕口服使用，在患儿中依从性较好，对于患有免疫性血小板减少性紫癜（ITP）等血液型疾病的患儿，艾曲泊帕的应用前景同样值得进行探索。此外，儿童骨髓衰竭综合征也是临床上较为棘手的难题，艾曲泊帕在其他骨髓衰竭综合征中的疗效也值得进行进一步的探索。
MCC号REV42096有效期-04-21，资料过期，视同作废。
戳”阅读原文“，我们一起进步
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇