距离全球第一例脐带血造血干细胞移植治疗范可尼贫血已经过去30年,在中国正向发展了20余年的脐带血,一下子又被推到了风口浪尖。“脐带血不能治疗白血病”、“脐带血储存没有作用”等话题又被老生常谈,先否定了脐带血的作用,后否定了医学专家们的科研心血。
就这样,“要不要存储脐带血”这个问题,首次以“高调的无用”姿态被强推到大众面前。“脐带血”真的一如那些所谓“真相”般“食之无味”,还是作为生命的种子,在以后需要时挽救生命于万一。今天,我们就有理、有节、有据地说说这件事。
在铁事实面前,金的幻想也无处容身。——威·沃森
一切争论的来源,来自于“脐带血移植无法治疗白血病”。
白血病按起病缓急分为急性白血病和慢性白血病。对于白血病诱因,科学界早有定论。英国权威医学杂志《柳叶刀》在年就发表过《急性白血病的病因》的文章,指出急性白血病的发病原因仅有5%与遗传因素有关。
医院血液中心主任孙媛教授在《南方日报》健康周刊年8月9日的报道中,曾表示:“白血病分为先天和后天两种,如果是先天白血病,那么储存的脐带血确实不可用。但研究认为,绝大部分(90%以上)的白血病是后天获得的,和环境因素如辐射、化学污染、病*等有直接关系。这种后天的白血病就可以利用自体脐带血进行移植治疗。”
另据《齐鲁晚报》报道,原华西医科大学基础医学院副院长、免疫学教授、血液学博士汪成孝也曾说:“先天性占比例很小,如果儿童在半岁至1岁期间发病,有可能是先天遗传因素导致的,而后天有很多因素可能导致白血病发生,如环境污染、房屋装修、食品农药残留、滥用药品、病*感染、放射线辐射等。”
专家的认知来源于已有的脐带血移植治疗白血病的国内外真实案例。
国外案例:美国权威医学期刊PEDIATRICS《儿科学》早在年4月就报道了首例接受自体脐带血移植治疗急性淋巴细胞白血病的案例,该案例中的3岁女童在确诊10mo时接受化疗,之后发现复发,并在女童6岁的时候经过清髓性的化疗和放疗后接受了自体脐带血移植,是女童的父母在她出生后为其保存的。移植治疗之后的20mo该女童“处于完全缓解之中,并且十分健康”。该论文专门就该案例进行了充分讨论。
“鉴于脐带血(USB)的来源丰富、采集便利且含有丰富而有效的HSC(造血干细胞),因此USB已被公认为是一种很好地HSC移植来源。白血病前体细胞克隆的发生率大约是儿童期白血病发病率的倍。由此提示,在名脐血中存在白血病前体细胞克隆的婴儿中,只有1名婴儿会最终发生白血病,而出生之后则需有第二个“触发因素”以诱发临床上儿童期白血病的发生。”——自体脐血移植治疗儿童白血病的首例报道
在国内,《齐鲁晚报》也曾于年报道过一例在年通过接受“自体脐带血造血干细胞和父亲单倍体造血干细胞进行联合移植”的白血病病例,病例中的患者当时是仅仅3个月婴儿,但排除先天性白血病之后,医生结合家长意见为小患者制定了脐血移植治疗的方案。年10月,使用自存脐带血救治后的小患者“血象恢复,其他指标平稳,顺利出院”。
自尊自爱,作为一种力求完善的动力,是一切伟大事业的渊源。——屠格涅夫
“经得起多大的诋毁,就能担得起多少赞美”。作为干细胞家族的分支,脐带血造血干细胞的临床应用越来越广,不单单是白血病,包含面对重症再生障碍性贫血、范可尼贫血多发性骨髓瘤等血液和免疫系统疾病,脐带血都在默默做出贡献。在新闻报道中,“首例”频频出现,治疗的病种也不断刷新脐带血移植记录,同类疾病的移植数据逐步高企。据统计,截至年12月底,全国已有上万份脐带血用于临床治疗。
案例不胜枚举,可自行百度查询。
一个个真实的案例,勾勒出脐带血造血干细胞的风骨。与之相伴的,还有权贵专家的解读与卫生部门的法律法规的认可。
我国著名造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培教授曾表示:作为医生,我不反对自体存储脐血。在治疗时,如果临床有病人自体存储脐血,我一定会选择利用其进行治疗。因为自体脐血的基因和患者完全吻合,不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。从医学的角度,保存脐血是有价值的,家庭可以根据自身的经济条件决定是否保存。作为医生,陆院士希望将来有更多病人在需要时能用上自体脐血。
中国医院淋巴肿瘤中心主任邱录贵教授:首先我们要肯定,脐带血肯定是有用的目前,脐带血造血干细胞应用领域已经很成熟了,除了众所周知的白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等疾病外,目前已扩展到脑瘫、截瘫、帕金森综合症、血管性疾病、风湿免疫系统疾病等多项疾病,前景应用非常广泛。
年11月13日,原卫生部办公厅印发《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》,明确了”脐带血造血干细胞治疗技术适应症包括:1.遗传性及先天性疾病:骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病;2.获得性疾病:(1)恶性疾病:急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤。(2)非恶性疾病:重症再生障碍性贫血、重症放射病。”
年2年17日,原国家卫生计生委办公厅发布《造血干细胞移植技术管理规范(年版)》中对造血干细胞应用疾病范围再次进行了规范,指出“1.造血干细胞移植技术适用于治疗以下血液系统疾病:(1)恶性疾病:急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等。(2)非恶性疾病:再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等。2.应用造血干细胞移植技术治疗部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病参照本规定。”
不仅如此,我国还拟将将脐带血移植费用纳入基本医保。
在世界范围内,医疗APP“丁香园”报道,美国纽约血液中心年的统计数据表明,脐带血已用于80多种疾病的治疗:血液疾病,如再生障碍性贫血(重型)、β-地中海贫血、癌症,如白血病、神经母细胞瘤;免疫系统疾病:慢性肉芽肿病、先天性中性粒细胞减少症、骨髓粒细胞缺乏症、重症联合免疫缺陷病、胸腺发育不良等。
上述相关案例和文件,更直接地证明了脐带血移植目前可临床应用的领域正在国内外越来越广。
生命,那是自然会给人类去雕琢的宝石。——诺贝尔
每个生命都值得被尊重和敬畏。脐带血作为生命的种子,本应自豪于“采集方便”“来源纯净”,却因此被“绯闻”缠身:一边说着采集对新生儿不好,一边说着血量不够治不了病。
对于这两个不专业也不科学的论断,我们来逐个作以说明。
脐带血采集是在新生儿断脐后进行采集。根据中文科技期刊库《名新生儿身长体重统计分析》一文,一个新生儿平均体重3.2kg、新生儿血液占体重比为10%计,新生儿血量大约为毫升,如果采血机构采集的脐带血超过毫升的话,的确占新生儿血量的近1/3。但是“占比”1/3并不是“抽取了”新生儿体内血液的1/3。
脐带血的采集是由分娩医生和助产士进行,他们会在正常的分娩过程——断脐后进行采集。采集的脐血也不尽然来自脐带,胎盘内也有少量脐血。新生儿从断脐那一刻起,他/她体内的血液含量仍占体重的10%,而并非“强行”从新生儿体内抽取近1/3的血量。
再用一个真实的案例佐证这一说法。29年前,5岁的美国男孩马特·法罗(Mattthew)身患范可尼氏贫血,三位移植专家使用法罗刚出生妹妹艾利逊(Allison)的脐带血为他做了移植。移植后,法罗情况稳定,没出现排异反应,也成为了世界上接受脐带血造血干细胞移植并获得成功的第一人。
年11月21日,法罗出现在佛罗里达州的“AJCnews”中,“AJCnews”报道了同法罗遭遇相同的一起亲缘应用的脐带血移植病例——当地一个T系急性淋巴细胞白血病患儿在接受了刚出生弟弟的脐带血移植后脱离了生命危险。
34岁的法罗在接受“AJCnews”的采访中表示,他现在身体健康,家庭美满,并且在奥兰多的CORD:USE脐血库工作,为需要脐带血的患者提供储存服务和技术支持。只不过同自己接受脐带血移植时5%的成功率相比,现在的脐带血医疗技术已经十分成熟。
正如法罗说的那样,随着脐带血医疗技术的成熟,对于“移植只能治疗20-30公斤以下孩童”的说法越发显得稚嫩。
脐带血干细胞的存储,并不是完全按照脐血量的多少定义的,而是按照脐带血中单个核细胞数或CD34+细胞数来取舍的。《造血干细胞移植技术管理规范(年版)》对移植有明确的技术要求:拟行脐带血造血干细胞移植可采用单份或多份脐带血,单份脐带血单个核细胞数2×/Kg,CD34+细胞数1×/Kg。只要采集的细胞数是在这个数字之上,经过一系列细菌、病*检测后合格的脐带血就能够有效储存。
并且在未来使用中,造血干细胞移植究竟需要多少细胞数,是由临床医生根据病人实际情况,作出的专业诊断。每个人病因、病程、身体条件不同,诊断也不尽相同,与其听“理论家”耍嘴皮子,不如听听亲身参与过移植的专家们都怎么说。
世界首例脐带血移植专家乔安妮·库尔兹伯格博士
法罗的主治医生,世界第一例脐带血移植的亲历者。是国际著名的儿童血液学、肿瘤学、脐带血储存和移植,以及脐带血在细胞治疗及再生医学新应用方面的专家。
“年6月,乔安妮·库尔兹伯格在美国洛杉矶举行的国际脐血研讨会第14届年会上公布了脐带血治疗自闭症和脑瘫的两项研究成果后表示:“我希望能扩大与会者的视野,使他们能够在再生医学和细胞治疗中了解这些潜在的应用。我认为在未来十年左右,脐带血的用途将是非常重要的。”
医院血液肿瘤中心主任孙媛教授
完成我国首例XIAP相关噬血细胞综合征造血干细胞移植和首例自体脐带血移植治疗儿童重型再生障碍性贫血,且已经完成我国5例自体脐带血移植手术。
“自体脐带血移植相比于其他来源的干细胞(骨髓和外周血)移植有非常大的优势,尤其是对于异体来源的干细胞来说。因为自体脐带血移植没有移植排斥问题,不会出现移植物抗宿主病的反应,所以说自体脐带血移植相对来说是非常安全的。尤其对于重型再生障碍性贫血、一些实体瘤等疾病,是完全可以通过自体脐带血移植达到康复的,并且康复的效果比异体的要好,同时自体脐带血移植所需的治疗费用也会少很多。那么脐带血移植对于细胞数量的要求,因为自体脐带血没有排斥的问题,基本都可以保证植活,所以自体脐带血对细胞数量的要求和异体是不一样的。原则上,有很少的细胞数就可以达到移植标准。
首都儿医院师晓东主任
年11月1日,完成了首医院首例自体脐带血联合外周血的造血干细胞移植手术,患儿在移植后的情况较为稳定。
“脐带血保留了一个人最原始和健康的细胞,在母体内并没有受到外界环境的刺激和污染,所以使用自体脐带血移植治疗神经母细胞瘤更具有优势。这是儿研所首例使用自体脐带血治疗神经母细胞瘤,医院也曾移植脐带血用来治疗噬血细胞综合征和慢性活动性EB病*感染等病症。之前做的手术脐带血多来自脐血库,自用脐带血进行移植的手术比重相对较小。因儿童年龄小体重轻,所需脐血量较少,儿童进行脐带血移植的效果较好。同时,脐带血也可用在成人身上,国内外出现过两份脐血混合应用的情况。
首都医科医院血液中心原主任吴敏媛教授
年与秦茂权医生共同完成了我国首例自体脐带血移植案例,医治了一位年仅1岁的神经母细胞瘤小患者。
“在血液病领域,造血干细胞移植是血液病治疗成熟有效的治疗手段之一。造血干细胞的三大来源包括骨髓、外周血和脐带血。三大来源互为补充,各有利弊。其中脐带血造血干细胞因其采集方便、对孕婴无伤害、实物储存应用及时,移植后排异率低且程度较轻等优势,常用于儿童疾病的治疗。其中自体脐带血在治疗神经母细胞瘤和再生障碍性贫血方面,相比其他来源的造血干细胞,优势更加明显。在对再生障碍性贫血等疾病治疗时,如果病人自身储存了脐带血,将首选利用它进行治疗。储存脐带血自用,不存在配型问题,也会减少术后的出血和感染几率。
温馨提示
小如每个家庭,父母都希望在可以抓住的当下给孩子最好地荫护;大如这个时代,医学专家们正在借助科技的进步造福人类。任何一个人,都没有权利否定这一切,也永远不要歪曲科学与生命!
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